有什麼病是比較罕見的?
罕見病是全球面臨的重大健康課題。隨著國家對罕見病群體重視程度日益提高，罕見病研究、診療和藥品研發供應、醫療保障體系等多項事業進展迅速。第五屆進博會期間，罕見病創新藥C5補體抑制劑依庫珠單抗（舒立瑞®，eculizumab）獲批用於治療成人和兒童陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症綜合徵（aHUS）。阿斯利康公司將促進該罕見病藥物儘快於蘇州、青島、北京、上海、天津、杭州等城市落地，惠及患者。
陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）是一種危及生命的血液系統罕見病，患者會出現貧血、骨髓衰竭、血紅蛋白尿、血栓等症狀。此前，PNH的治療手段主要以對症治療為主，包括輸血、糖皮質激素、免疫抑制等。然而傳統療法在溶血控制、防止腎功能損傷等方面面臨許多難題。依庫珠單抗在中國的上市是行業多年來的期盼，為中國PNH患者帶來了革新性的治療選擇。
非典型溶血性尿毒症綜合徵（aHUS）是一種罕見且致命的血栓性微血管病（CM-TMA）。血漿治療是aHUS管理的最初方法，但療效不佳，有些甚至需要透析和腎臟移植。近年來隨著對aHUS發病機制的深入瞭解，C5補體抑制劑也成為了治療武器之一。全球資料顯示依庫珠單抗的長期安全性和耐受性良好，它在中國的上市有望幫助aHUS患者的生存質量得到巨大改善。
“有藥可醫、醫有所保”是讓每一個群體實現健康中國夢的關鍵。近年來，國家針對罕見病接連出臺了多項醫療惠民政策，多地政府積極探索適宜性的罕見病保障體系。青島市政府不僅在生物醫藥產業集中發力，還在罕見病領域形成了一套具有創新意義的診療與保障體系。隨著阿斯利康中國青島區域總部在本次進博會上正式落成，以罕見病為主題的智慧醫療創新中心、生命科學創新園及醫療健康產業基金也一起落戶青島。創新的“三駕馬車”將連結海內外優質資源，加速生物醫藥創新資源聚攏，助力青島打造全國領先的罕見病診療創新高地，雙方進一步深化在罕見病創新藥引入及診療服務方面的合作。
（潘嘉毅）